RAZIONALE

Le Gammapatie Monoclonali (GM) costituiscono un vasto spettro di patologie neoplastiche che vanno dalle forme indolenti (Gammapatie Monoclonali di Incerto Significato: MGUS e Smouldering Myeloma: SMM) a quelle maligne che necessitano di trattamento (Mieloma Multiplo: MM, Morbo di Waldenström: MW, Leucemia Plasmacellulare: LP).
La caratterizzazione biologico/prognostica di queste malattie è tuttora molto dibattuta con continue riclassificazion che cercano di definire i parametri predittivi di evoluzione nelle forme indolenti e quelli prognostici nelle forme maligne. Il problema è molto caldo soprattutto per lo SMM ad intermedio-alto rischio di evoluzione per il quale molti trials stanno dimostrando che la terapia più o meno intensiva posticipa significativamente l’evoluzione in MM sintomatico. La terapia del MM conclamato e delle altre forme maligne suddette ha subito una rivoluzione negli ultimi 10 anni con l’avvento delle immunoterapie anticorpali e cellulari combinate con i vecchi e i nuovi farmaci. Si intravede finalmente la possibilità di “cronicizzare/guarire?” una malattia come il MM e il MW quantomeno in un gruppo di pazienti prognosticamente favoriti e con una buona fitness. Tuttavia al momento i pazienti con MM ricadono più volte e diventano refrattari a uno o più farmaci anche in linee precoci di terapia creando notevoli difficoltà nella scelta dei
trattamenti nonostante la disponibilità di farmaci sia in continuo aumento. La LP, per fortuna rara, è al momento una patologia orfana di una terapia che abbia dimostrato un effetto duraturo e rappresenta forse la sfida sulla quale sono stati fatti i minori progressi. Vi sono inoltre delle forme particolari di GM, le cosiddette GM di significato clinico (MGCS), anch’esse rare, come l’Amiloidosi AL, l’MGRS, la sindrome POEMS e molte altre sindromi che rappresentano tuttora una sfida diagnostica e terapeutica molto aperta sebbene anche in questo caso vi siano novità interessanti.
Questo convegno è stato progettato per offrire un aggiornamento a 360 gradi sulle GM che colpiscono una proporzione molto rilevante della popolazione e che possono essere intercettate non solo dagli Ematologi ma anche in ogni altro ambito medico ospedaliero-territoriale e che quindi necessita di aggiornamento e consapevolezza dell’importanza di queste patologie.