L’Amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) è una malattia rara e progressivamente debilitante causata da mutazioni del gene della proteina transtiretina (TTR). L’accumulo di fibrille amiloidi coinvolge prevalentemente il sistema nervoso periferico, causando polineuropatia, e il cuore con insorgenza di insufficienza cardiaca e ricorrenti episodi di scompenso. La malattia può tuttavia interessare molteplici organi. L’eterogeneità dei sintomi rende complessa la diagnosi, che spesso non avviene precocemente, con un conseguente ritardo nell’inizio di un trattamento specifico. 

Negli ultimi anni sono stato introdotte nuove strategie terapeutiche che permettono di gestire efficacemente anche stadi più avanzati di malattia e dare quindi una risposta alle forme neurologiche più aggressive. Una diagnosi precoce consente di ottenere un maggior beneficio dal trattamento, soprattutto in una fase iniziale quando il danno neurologico non ha ancora un forte impatto sulla qualità di vita. 

Il webinar Amilodays nasce con l’obiettivo di sensibilizzare i Neurologi ad una corretta gestione dell’amiloidosi da transtiretina attraverso un approfondimento scientifico e la condivisione di esperienze cliniche.