La strategia di trattamento ottimale per la Malattia di Chron (CD) e la Colite Ulcerosa (CU) rimane ancora oggi una sfida, in quanto lo specialista gastroenterologo si ritrova a dover individuare la miglior soluzione terapeutica a seconda dei sintomi e della gravità della patologia.
 
In un ambito in cui i pazienti sono così eterogenei, parlare di standardizzazione di cure è difficile, e inevitabilmente le linee guida si discostano dalla reale pratica clinica.
 
In ambito IBD c’è necessità di innovazione nelle linee guida, di porre in modo univoco il paziente al centro, scegliendo quindi la personalizzazione della terapia.
 
Prima di introdurre un trattamento - ad esempio un farmaco innovativo che risponda ai need della medicina di precisione - si deve dimostrare che sia sicuro, efficace e che il rapporto rischio/beneficio sia favorevole. Tutto ciò è possibile tramite la realizzazione di studi clinici.
 
Il disegno dello studio clinico, cioè le sue caratteristiche, deve essere adeguato alla domanda a cui si vuole rispondere con la specifica ricerca. Perché uno studio clinico apporti dati certi e utilizzabili, è però necessario sia progettato e disegnato al meglio, per rispondere concretamente ai bisogni e fornire risposte
 
Perché uno studio risponda correttamente ai need, risulta importante partire dalla evidence-based medicine, individuare i gap da esplorare con i trial clinici, in che modo è necessario rispondere e come gestire al meglio uno studio clinico già disegnato ed avviato.
 
Sulla base di quanto sopra, a partire dall’expertise di una selezione di clinici coinvolti direttamente nella gestione dei trials clinici, e in particolare di coloro che hanno avuto l’opportunità di gestire alcuni studi facenti parte del programma di sviluppo clinico di terapie biologiche inibitori selettivi dell’ IL-23 nelle indicazioni malattia di Crohn e colite ulcerosa, il percorso di formazione sul campo (tipologia FSC GdM) nasce con l’obiettivo di:
 
- approfondire i bisogni insoddisfatti a cui gli studi clinici in ambito IBD
- confrontare i diversi studi con i relativi pro e contro
- definire quali endpoint considerare
- migliorare l’impostazione dei trial futuri affinché generino evidenze forti e possano essere differenzianti nelle linee guida
 
 
 
 
Il percorso, coordinato da un Responsabile Scientifico e tre Tutor, si sviluppa in un evento residenziale nel 2024 e due incontri online nel 2025.
 
Nel primo incontro, gli specialisti coinvolti si aggiorneranno circa le patologie, sulla ricerca in ambito IBD, sui trial clinici in atto nei propri centri di riferimento, facendo un’analisi dei pro e contro, dei dati e i risultati che vogliono ottenere. Infine verrà verranno identificati alcuni need a cui è necessario trovare una risposta tramite studi clinici per ottimizzare la gestione terapeutica e rispondere ai bisogni dei pazienti.
 
Nel periodo che intercorre tra il primo e quelli successivi (training sul campo) a ciascun partecipante viene chiesto di farsi carico di un need emerso; quindi, dovrà identificare la domanda a cui deve rispondere e proporre una linea di indirizzo sui disegni degli studi clinici in IBD, che possa consentire ai ricercatori di ottenere con i trials le risposte adeguate ai needs evidenziati.
 
Risultati attesi: L’output di questo percorso formativo potrebbe includere una serie di risultati e documenti chiave, mirati a migliorare la progettazione e la gestione dei trial clinici per rispondere meglio ai bisogni insoddisfatti.
Questi output possono essere utilizzati come risorse preziose per i clinici e i ricercatori coinvolti nella progettazione e gestione dei trial clinici, aiutandoli a migliorare la qualità e l'efficacia delle loro ricerche e, in ultima analisi, a migliorare i risultati per i pazienti